SMA藥物研發大躍進!!!
終於看到關於SMA藥物研發的最新消息,相信大家都感到非常開心吧!
希望病友們能更好的照顧自己,期待能有更多的好消息與大家分享!
ISIS製藥公司將進行ISIS-SMNRX在嬰兒型脊髓肌萎縮症的臨床試驗
據2013年4月23日報導:
Isis製藥公司宣布啟動ISIS-SMNRX在嬰兒型脊髓性肌萎縮症(SMA)的第2期臨床試驗.SMA是一種嚴重且罕見的遺傳性神經肌肉疾病,其特徵是肌肉萎縮和無力,也是造成嬰兒死亡率最常見的遺傳疾病.此第2期臨床試驗將很快開始,預計招收8例嬰兒期即發病的SMA患者.而此臨床試驗的目的,則是為了提供數據,以允許Isis公司可以確定最佳劑量,並提供接下來更大規模的第2/3期在嬰兒型SMA臨床試驗的安全性和耐受性數據.此預計於2013年5月進行的第一個嬰兒型SMA劑量的研究,同時ISIS公司將獲得Biogen Idec公司資助試驗的3,500,000美元.
這個ISIS-SMNRX第2期臨床試驗,是一個開放標籤,多劑量,劑量遞增的人體試驗,將於8個被確診患有SMA的嬰兒身上進行.符合收案標準的個案,需為年齡介於三個星期至七個月之間的嬰幼兒,需居住於靠近試驗中心,並通過試驗中心的篩選評估.這項試驗將在美國和加拿大的醫學中心進行.如需進一步試驗消息,可訪問www.clinicaltrials.gov 和搜尋關鍵字:ISIS-SMNRX.
SMA基金會的首席科學-Karen S. Chen博士說:"我們很高興Isis公司在這一新的潛在性治療藥物上的進展,它可以填補目前對於SMA治療的需求,並帶給罹患這退化性疾病的患者和家庭希望和未來.這是一個Isis公司可被寄予期望的明證,因為在短短的幾年中,這一方案迅速地從研發到後期臨床開發.我們展望將繼續支持SMA病友團體在追求加速SMA患童得到治療的目標.
美國最大的SMA病友團體(Families of SMA)的研究部主管Jill Jarecki博士說:"我們很高興這個具潛力的SMA治療藥物,已進展到後期臨床試驗.這是一項中大的SMA臨床試驗里程碑,這成就是由基礎研究人員,家屬,臨床醫生和製藥工業之間的密切互動的累積成果.Families of SMA的全體人員激賞Isis公司對於這個罕見疾病的藥物開發的投入."
Isis公司已完成了一項開放標籤的第1期臨床試驗,評估ISIS-SMNRX在2歲以上的SMA患童,結果顯示ISIS-SMNRX作為單一劑量直接注射入受試者的脊髓腔內,在試驗中所測試不同藥物劑量均呈現良好的藥物耐受性.雖然這項研究並沒有設計Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded(一種運動功能評估指標),但從觀察這些孩子卻發現有一些運動功能改善的證據.除了在嬰兒前趨臨床試驗,Isis公司也正在完成多劑量且逐步提高劑量的ISIS-SMNRX在SMA患童的第1b/2a期的臨床試驗.而這些數據也將會提供資訊,來決定接下來即將在SMA的兒童(2歲以上)進行的第2/3期臨床試驗,所需使用ISIS-SMNRx的劑量.
Isis公司的資深研究副負責人,C. Frank Bennett博士表示:
"SMA是一種嚴重的疾病且到目前它的醫療需求仍未被滿足.根據其作用機轉與令人鼓舞的前趨臨床和臨床數據,ISIS-SMNRX或許可為這些生病的孩子提供一項有效的治療,雖然仍需要進一步的試驗來證實.這種藥物可以快速進展到這個階段,反映出SMA病友社群的支持,加上Biogen Idec公司與Isis公司之間的成功的合作模式.Biogen Idec公司與Isis公司致力於推動此治療SMA患童的計畫.ISIS-SMNRX是我們第一個設計用來干擾RNA的剪接的藥物,可以增加生產正常的SMN蛋白質.反義核苷酸藥物能提供許多嚴重的神經退行性疾病的嶄新的療法.從這項研究中所獲令人鼓舞的安全數據,和我們其他神經退行性疾病的臨床前和臨床經驗,支持我們去更加致力於發展反義核苷酸藥物來治療這類疾病."
關於ISIS-SMNRx藥物:
ISIS-SMNRX作用在改變SMA密切相關的基因(SMN2)剪接過程,使得增加生產功能齊全的SMN蛋白. 美國食品和藥物管理局(FDA)准予ISIS-SMNRX在孤兒藥的地位並快速審核可用於試驗於SMA患者的療效.ISIS-SMN RX是目前由ISIS公司和Biogen Idec公司合作發展且具潛在商業化的生物製劑,目的是用來治療所有類型的SMA.根據該2012年1月的協議,Isis公司是負責全球策略性發展, Biogen Idec公司目標在完成第一次成功的第2/3期研究後,爭取得到此藥物的使用執照.ISIS-SMNRX目前正在進行第1b/2a期臨床試驗,使用多劑量且漸升劑量來評估於SMA患童身上的效用.在這項研究中，兒童將在研究過程中接受到兩或三劑的ISIS-SMNRX.
Isis公司感謝以下組織支持ISIS-SMNRx的試驗:
美國肌肉萎縮症協會, SMA基金會,Families of SMA和冷泉港實驗室和麻薩諸塞州醫學院大學所授與的專利授權.
本文翻譯自:ISIS公司網站
台灣脊髓肌肉萎縮症病友協會感謝陳泰亨常務理事熱心翻譯本文(102年10月03日)
附件檔案:
ISIS新聞稿.doc(1021003).doc